同济大学附属同济医院内分泌代谢科主任医师张克勤教授牵头的罕见病——进行性骨化性纤维发育不良(fibrodysplasia ossificans progressiva，fop）国际多中心临床试验《一项旨在评估两种口服ipn60130剂量方案治疗5岁及以上男性和女性进行性骨化性纤维发育不良（fop）受试者的疗效和安全性的ii期、两部分、安慰剂对照、平行组、双盲试验》项目近日接受欧盟标准的稽查，来自英国的高级稽查员sarah cason按照欧盟法规gdpr(the eu 2016/679 general date protection regulation)的标准对该项目的各环节开展为期两天的稽查，她对该项目的完成情况给予了充分的肯定，该项目将在美国食品药品监督管理局（fda）、欧洲药品管理局（ema）、加拿大药品监督管理局（tpd）和韩国食品药品管理局（fkda）同步开展注册临床试验，这为同济医院今后在国际多国注册申报项目高水平地开展提供了宝贵的借鉴经验。

进行性骨化性纤维发育不良(fibrodysplasia ossificans progressiva，fop）是一种 alk2基因单功能获得性突变导致的遗传性疾病，极为罕见且具有严重的致残性，特征为患者肌肉、肌腱及韧带发生异位骨化（heterotopic ossification,ho)，通常伴有疼痛性、反复性的软组织肿胀（急性发作）。ho的生成是一种不可逆的，会导致严重病态和进行性残疾。

据估计，该病患病率约为1/200万，且无地理性、种族性、人种性及性别性差异。fop的误诊率高达约80%，其结果会对患者造成巨大的伤害。患者预后差、预期寿命短。临床亟需改善fop患者临床结局的新治疗方法，目前尚无批准用于 fop 中的异位骨骼形成的医学治疗选项，该项目若能尽早上市，就能给该类患者尽早带来福祉。

图文｜gcp办公室

编辑｜陈轩

审核｜谢壮丽

上观号作者：同济大学附属同济医院