英矽智能（insilico medicine）7月28日宣布首个在中国进入临床试验阶段的、由人工智能发现和设计的候选药物ism001-055，在中国完成了i期临床试验中的首次健康受试者给药，该款药物用于特发性肺纤维化治疗。

该项目于2022年5月，获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（cde）1类新药临床试验默示许可。此前，该候选药物已完成在澳大利亚开展的微剂量组试验，并取得了理想的结果。

特发性肺纤维化是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病，在全球范围内存在大量未被满足的医疗需求，随着病情进展和肺部纤维化的加重，患者呼吸功能不断恶化，最终导致呼吸衰竭。

英矽智能的ism001-055是一款全球首创的小分子抑制剂，具有全新靶点和全新的化学结构，由该公司自主研发的端到端人工智能平台pharma.ai所发现和设计。临床前数据显示，该候选药物显著改善了肌成纤维细胞的形成，而控制肌成纤维细胞的形成有助于减缓纤维化的发展。

首个由ai推动进入临床的创新药

传统的新药研发是一项复杂而长期的系统工程。据德勤的一项统计显示，一款新药从着手研发到获批上市，整个过程的平均耗时大约需要14年，仅化合物筛选到临床前研究就需花费约4-6年的时间，推动新药上市的成本更是高达19.8亿美元。

如今，有了ai技术辅助新药研发，可以大大缩短新药发现时间、节省成本、提高收益。

值得一提的是，ism001-055从靶点发现到提名临床前候选化合物仅花费了270万美元研发经费，耗时仅18个月。

“我们的ai平台pandaomics可以探索和分析受到致病基因影响的信号通路。以特发性肺纤维化这个项目为例，我们筛选出了20个全新的靶点。” 英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰博士对于这些发现非常惊喜。

研发团队进一步通过人工智能对这些靶点的新颖性、可信度、商业性、成药性、安全性等多维度分析，选定了其中一个靶点，并进一步通过自研的ai平台chemistry42，针对该全新靶点设计出了全新的小分子化合物。

他们用实践证明了，人工智能技术已经可以通过组学数据和文本证据（出版物、科研经费项目和行业权威观点）等海量的公开信息，在短时间内发现药物与疾病之间复杂的关系，找到靶点并自动设计和生成具有特定属性的小分子化合物，所花费的时间和成本远低于传统药物研发的方法。

ai药物研发赛道迎来风口

近年来，由于ai辅助药物研发大大提高了研究的效率，辉瑞、默沙东、阿斯利康等跨国制药企业纷纷布局ai药物研发领域，开展与ai药物研发初创企业的全面合作，据《ai药物研发发展研究报告2021》显示，2020年至2021年底，全球约有近30项依托ai技术研发的候选药物已获批进入临床。

虽然，近年来《关于印发新一代人工智能发展规划的通知》等一系列利好政策的颁布，着力推动了人工智能技术在医疗各细分领域的应用。然而，从分布范围来看，凭借技术和医药领域的先发优势，2015-2020 年有一半以上的ai 药物研发融资发生在美国。受限于技术、理念和人才等各方面因素，国内医药企业在该领域的布局略晚于海外企业，仅有药明康德、中国生物医药等大型制药企业踊跃尝试，在这方面的融资事件主要集中发生在2020年之后，但是呈现出快速增长趋势，这预示着ai药物研发的东风已来。

覆盖全链的“端到端”策略

从已公开的资料显示，ai药物研发初创企业大多布局在早期药物研发的某一个环节，如：化合物筛选或靶点发现阶段，但是ai作为辅助新药开发的技术，最终的价值落脚点是成药。像英矽智能这样，真正实现从零到一的概念验证突破，用ai设计药物分子，并将项目推向临床阶段的企业，可谓凤毛麟角。

因此，这家以人工智能驱动药物研发的创新型企业，成立至今已先后获得了来自药明康德、启明创投、华平投资等超过25家知名海内外资方，超过3.8亿美元的重金投资。

他们获得资本的青睐，其背后端到端人工智能药物发现平台是重要原因之一。自2014年以来，他们利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，自主研发了能够覆盖药物研发产业链的端到端、全链条的pharma.ai平台。

这个强大且高效的人工智能药物研发平台主要分为三个模块：pandaomics应用于识别和发现靶点，chemistry42用于生成新型分子，inclinico用于设计和预测临床试验，系统地连接了生成生物学、生成化学和临床试验分析。

有别于大多数ai药物研发初创企业，还停留在概念性或定制化服务的摸索中，英矽智能的端到端ai平台已经以商业化软件服务的形式呈现，可直接部署在合作的制药的系统，更便于药企投入自己的新药研发，提高他们的研发效率。

“有了ai加持50人可以做到的事情，可能比得上一个典型的制药公司5000人所作的事情” 英矽智能的创始人、首席执行官alex zhavoronkov在他的《跨越衰老》一书中如是说道。

目前，英矽智能已与住友制药、复星医药等知名药企，及剑桥大学、芝加哥大学、苏黎世大学等顶尖高校达成了panda omics授权合作。全球排名前三十的制药企业中，目前已有9家在应用他们的chemistry42平台，包括默克和优时比。

植根在生物医药的沃土——上海

虽然出生在美国，但从靶点发现到进入临床，英矽智能却将其研发中心植根在生物医药的沃土——上海，发展他们的事业。

“我们看好上海的创新发展，看好中国医药行业的发展，” 任峰坦言，“随着一些创新药在美国和欧洲的销量越来越少，而在中国市场的销量越来越多，很多外企也都把他们的业务重心设置在上海。”

任峰相信，无论是国家的政策，还是产业环境，无论是患者的数量，还是产业基金对生物医药的支持，未来生物制药的发展方向都在中国，而上海则是国内生物医药行业环境最适合他们施展的地方。

“比如，上海的合同研发外包氛围在国内是最好的，像药明康德、桑迪亚、睿智化学、康龙化成等相对完善的cro企业配套在这里，拥有生物医药产业发展孕育的土壤和聚集的创新要素。”自08年就扎根与张江药谷，葛兰素史克和美迪西的任职经历，让任峰对这片土地良好的创新与合作环境深有体会。

有了ai技术，生物信息也许是续比特币之后又一座“金矿”。有足够的癌症、神经系统、免疫疾病的生物组学信息数据，ai就能发挥出它的优势。

据艾瑞咨询研究院统计数据显示，2021年，我国的人工智能核心产业规模已达到1998亿元规模，到2026年，该产业规模将超过6000亿元。“十四五”期间，上海的人工智能产业规模年均增速将达到15%左右，人工智能产业正以肉眼可见的速度崛起。

未来可期，随着英矽智能这样的aidd公司，共同建立起研发数据的标准体系，ai 药物研发企业逐渐明晰行业的商业模式，建立起药企同ai企业“风险与利益共担”的共享机制，人工智能将成为推动城市经济社会发展的重要驱动力量。

来源：上海市生物医药科技发展中心

上观号作者：上海科技